Giovani ricercatori crescono e cresce la speranza
Un altro giovane ricercatore ha scelto il nostro progetto di ricerca sull’atassia all’Università di Ferrara e le malattie genetiche rare come argomento della sua tesi di laurea. Claudio Feoli, laureando in Biotecnologia dell'ambiente e della salute, ci spiega cosa vuol dire fare ricerca su una patologia così grave e perché è importante scegliere di studiarla.
“Dopo aver conseguito nell’anno la laurea triennale in tecniche di laboratorio biomedico – spiega Claudio – ho scelto di continuare sulla strada della ricerca, non solo per passione e curiosità ma anche spinto dalla volontà di poter essere parte di un processo di innovazione nella cura delle malattie rare eugenetiche.La mia tesi di laurea “Approccio di gene editing per la cura dell'atassia spino cerebellare di tipo I: studio preliminare in linee cellulari immortalizzate” ha lo scopo di proseguire le fasi preliminari di un progetto di ricerca dell’Università di Ferrara, finanziato dalla Fondazione ferrarese ACAREF, che punta allo sviluppo di una cura genetica per l’Atassia Spinocerebellare di tipo 1 (SCA1).
Si tratta di una malattia molto particolare causata – continua Feroli - usando un gergo “tecnico” dall’espansione della tripletta CAG presente nell’esone 8 del gene dell’atassina 1 (ATXN1), la quale determina l’acquisizione da parte della proteina di nuove funzioni tossiche in tutte le cellule in cui è espressa. Per questo motivo è necessario sviluppare un approccio genetico non convenzionale, che prevede: l’introduzione di un gene esogeno wild type e il contemporaneo silenziamento dei geni ATXN1 endogeni, in modo da eliminare la proteina tossica. Questo progetto è strutturato con livelli crescenti di complessità, partendo dalla validazione della strategia sperimentale in cellule immortalizzate, per poi passare in modelli cellulari più complessi in grado di rappresentare al meglio la situazione in vivo, concludendo in modelli animali umanizzati di SCA1”.
Un obiettivo ambizioso ma importante che si sta concretizzando anche grazie alla creazione di una biobanca di cellule di malati di buy viagra online reviews atassia sul quale sperimentare gli effetti di questo nuovo approccio terapeutico