La ricerca conta su di te

Continuano all’Ospedale di Cona i prelievi cutanei sui pazienti affetti da atassia, nell’ambito del progetto di ricerca“Valutazione di tre approcci di CORrezione GEnica

per il trattamento dell'Atassia Spinocerebellare di tipo I (SCA1)” sostenuto dalla nostra Fondazione. Si tratta di una fase importante della ricerca perché, grazie a questo patrimonio di cellule, la sperimentazione è passata dalla fase in vitro a quella a ex vivo, su preparati cellulari (fibroblasti cutanei), appunto, che andranno a costituire una preziosa “biobanca”.

Ricordiamo che questo approccio di ricerca, proposto dalla prof.ssa Peggy Marconi, ha l’obiettivo di fermare la degenerazione delle cellule del cervelletto - che provoca la sindrome - con una terapia etiologica, che vuole rimuovere, appunto, la causa della malattia all’origine. Nel dettaglio i ricercatori hanno studiato in vitro un modo per bloccare l’anomalia genetica che fa produrre alle cellule la proteina tossica responsabile dell’atassia e allo stesso tempo la sostituisce con una sana.
Per continuare con la sperimentazione è necessario un maggior numero di volontari affetti da SCA1, che scelgano di partecipare a questa fase cruciale della ricerca. Ai malati verrà prelevata una piccola porzione di cute superficiale (4 mm) dal braccio, che verrà poi messa in coltura e congelata. Un intervento semplice e indolore, ma fondamentale per la futura applicazione terapeutica, che potrebbe bloccare l’atassia e debellarla completamente.
Se vuoi far parte di questo progetto pilota e aiutarci a sconfiggere l’atassia, puoi chiamarci al numero 331 2744091, o inviare una e-mail a Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.