Un farmaco per l'atassia di Friedreich

L’FDA ha approvato il farmaco SKYCLARYS per il trattamento dell’atassia di Friedreich.

Studi lunghi ed onerosi e implacabile impegno da parte dei ricercatori hanno portato a questa incredibile notizia, che dà speranza alle tante persone che ogni convivono con questo tipo di atassia.
Una forma rara dal decorso terribile, al quale però oggi possiamo dare la parola fine.

La notizia arriva dall'FDA (Food and Drugs Administration) americana nel giorno che celebra la Giornata Mondiale delle Malattie Rare (28 febbraio); un'occasione di rara speranza per le 5.000 persone diagnosticate negli Stati Uniti. "L'approvazione odierna di SKYCLARYS rappresenta una pietra miliare significativa nel nostro impegno per far progredire la ricerca e ottenere trattamenti per l'atassia di Friedreich", ha affermato Jen Farmer, amministratore delegato di Friedreich's Ataxia Research Alliance. "L'intera comunità dell'atassia di Friedreich, inclusi pazienti, medici, scienziati, aziende farmaceutiche, agenzie governative e altri, ha collaborato per decenni per consentire lo sviluppo terapeutico di questa malattia debilitante. Oggi celebriamo l'impatto di una comunità di pazienti impegnata e siamo grati alla FDA e a Reata per aver collaborato all'approvazione di SKYCLARYS, la prima terapia approvata negli Stati Uniti per pazienti adulti e adolescenti di età pari o superiore a 16 anni affetti da atassia di Friedreich."

E' possibile leggere l'intero articolo qui. 

Fondazione Acaref celebra questo ammirevole risultato che conferma ancora una volta come la ricerca scientifica sia l'unica strada per poter fermare patologie senza cura, come numerose forme di atassia.