Una sperimentazione clinica per la SCA1

Annunciato il primo paziente trattato con VO659 nella sperimentazione clinica per la SCA1. 

Vico Therapeutics BV , un'azienda di farmaci genetici in fase clinica che sviluppa terapie per gravi neurologiche, ha annunciato che al primo paziente è stato somministrato il dosaggio in uno studio clinico di Fase 1/2a che valuta VO659 per il trattamento della malattia di Huntington (HD), dell'atassia spinocerebellare di tipo 1 (SCA1) e di tipo 3 (SCA3). 

Si tratta di una terapia sperimentale con oligonucleotide antisenso (ASO) progettata per mirare all'espansione della ripetizione CAG che causa tutte e nove le malattie note da poliglutammina, tra cui HD, SCA1 e SCA3.

I risultati sono stati più che promettenti, avendo osservato in fase pre-clinica riduzioni significative della proteina huntingtina mutante e un miglioramento della funzione motoria in vivo nei modelli murini di MH. E' stato inoltre possibile verificare una riduzione significativa dei livelli di proteina mutante ATXN1 e mutante ATXN3  in vivo e in vitro in modelli murini di malattia e modelli cellulari di pazienti di SCA1 e SCA3, rispettivamente.

L'amministratore delegato dell'azienda, Micah Mackison, ha affermato: "La nostra missione è portare terapie sicure ed efficaci ai pazienti e alle famiglie colpite da devastanti malattie neurologiche e oggi segna un'importante pietra miliare nel nostro viaggio per realizzare questa missione. Siamo grati ai ricercatori dello studio e ai pazienti che segnalano al nostro studio di fase 1/2a mentre valutiamo il potenziale di VO659 in HD, SCA1 e SCA3."

La Fondazione Acaref è lieta di annunciare questa importante notizia, che infonde un'enorme speranza nelle famiglie di persone affette da queste patologie e anche nei ricercatori dell'Università di Ferrara che studiano la SCA1 e la SCA2. 

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